Первый малыш получил генную терапию благодаря Национальной службе здравоохранения
19-месячная девочка по имени Тедди стала первым ребенком в Великобритании, получившим жизненно важное лечение генной терапией. Она была направлена на лечение смертельного заболевания метахроматический лейкодистрофии (МЛД).
Революционная генная терапия, известная под брендовым названием Libmeldy®, стоит £2.8 миллиона и является самой дорогой методикой лечения в мире. В прошлом году служба здравоохранения сделала существенную скидку, чтобы лечение было доступным для пациентов. При этом лекарство остается самым дорогим препаратом, лицензированным в Европе.
Генетическое заболевание приводит к серьезному повреждению нервной системы и органов ребенка. Это влечет за собой продолжительность жизни всего от пяти до восьми лет.
Лечение доступно как специализированная услуга. Оно осуществляется в Детской больнице Манчестера — совместно с Центром геномной медицины Манчестера в госпитале Святой Марии.
Центр в Манчестере является одним из пяти европейских мест, в которых проводится это лечение, и единственным в Великобритании.
У Тедди и ее сестры Налы были диагностированы МЛД в апреле прошлого года, но, к сожалению, Нале не подходило лечение. Клинические рекомендации требуют, чтобы генное лечение было проведено до того, как необратимые последствия, вызванные заболеванием, продвинутся слишком далеко.
Жизненно важная генная терапия работает за счет удаления стволовых клеток ребенка и замены дефектного элемента, вызывающего МЛД, перед повторным введением обработанных клеток в пациента.
На данный момент ребенок чувствует себя хорошо.